Contents.
2023년 제약바이오 업계가 주목하는 신약은?
국산 신약 가시적 성과와 정부의 지원
신약강국 향한 도전 '박차'
2023년 신약 개발 전망 키워드는
2023년 제약바이오 업계가 주목하는 신약은?
‘레켐비’ 이은 알츠하이머 신약 ‘도나네맙’, 연내 승인 여부 주목
알츠하이머에 대한 근본적인 치료제 ‘레켐비’(Lequembi)의 등장은 연초부터 제약·바이오 업계를 들썩이게 했다.
미국 FDA는 지난 1월 치매 신약 레켐비를 승인했다. FDA의 알츠하이머 치료제 허가는 지난 2021년 ‘아두헬름(성분명 아두카누맙) 이후 두 번째다.
FDA는 레켐비에 대해 “알츠하이머의 증상만을 치료하는 것이 아니라 알츠하이머의 근본적인 질병 기전을 타깃으로 영향을 미치는 최신 치료법”이라고 평가했다.
레켐비는 일본 에자이와 미국 바이오젠이 공동 개발한 것으로, 알츠하이머 주요 지표 중 하나인 아밀로이드라는 끈끈한 뇌단백질을 제거하는 방식으로 작동한다.
알츠하이머의 증상을 치료할 뿐만 아니라 질환이 발달하는 과정을 근본적으로 치료해 인지력 저하를 늦추는 효과를 인정받았다는 점에서 전 세계의 시선이 집중됐다. 무엇보다 알츠하이머 신약이 아직까지 상용화에 성공한 약물이 없다는 점에서 의미가 크다.
레켐비로 인해 본격적으로 치매 치료시장이 열릴 것이란 기대감이 커지는 가운데, 또 다른 알츠하이머 신약 ‘도나네맙’에도 업계의 관심이 커지고 있다.
일라이릴리는 도나네맙으로 FDA의 신속승인 절차를 밟고 있다. 도나네맙은 레켐비와 마찬가지로 베타 아밀로이드 단백질을 표적하는 약물이다. 지난해 11월 미국에서 FDA 허가를 받아 임상 3상을 진행 중이다.
다만 지난 1월 도나네맙에 대한 FDA 가속승인이 거절돼, 보완요구서가 전달된 상황이라고 알려졌다. FDA는 현재 도나네맙의 생물학적 제제 허가 신청(BLA)의 접수 및 가속 심사 지정 여부를 검토 중이다.
‘록타비안’, 최초 A형 혈우병 완치제 등극 기대
A형 혈우병을 근본적으로 치료할 수 있는 미국 바이오마린(BioMain)의 유전자 치료제 ‘록타비안’(Roctavian)도 주목해야 할 신약 중 하나다.
록타비안은 아데노부속바이러스(AAV) 벡터를 통해 재조합된 VIII 인자(8인자)를 1회 투약해 간의 내피세포로 전달, 결핍된 VIII 인자를 생성하도록 설계된 유전자 치료제다.
중증 A형 혈우병 환자 134명을 대상으로 실시한 다국적 임상 3상 시험(시험명: GENer8-1) 결과, 록타비안 투여군은 연간 평균 출혈률이 84%까지 감소했다. 특히 VIII 인자 혈장제제의 연간 수혈률은 99%까지 줄였다. 사실상 완치제라고 할 수 있다.
바이오마린에 따르면 록타비안은 오는 3월 31일까지 FDA의 승인 여부를 기다리고 있다. 승인이 확정되면 미국 최초의 A형 혈우병 완치제가 된다.
전 세계 최초 레트 증후군 치료제 타이틀 노리는 ‘트로핀타이드’
전 세계 최초 레트 증후군 치료제 타이틀을 거머쥘 수 있는 ‘트로핀타이드’(Trofinetide)은 현재 FDA의 승인 결정을 앞두고 있다. FDA 승인 시 레트 증후군에 대한 제1호 치료제 타이틀을 거머쥐게 된다.
레트 증후군은 X염색체 연관성 우성 질환으로 거의 여자 어린이에게 발병하는 질환이다. 1세 이후 점진적으로 언어와 운동 발달이 멈추거나 퇴행을 보이는 것이 특징이다. 현재까지 효능이 인정된 치료제나 예방을 위한 치료법이 없다.
트로핀타이드는 미국 아카디아 파마슈티컬스(Acadia Pharmaceuticals)가 개발 중인 인슐린 유사 성장인자-1(IGF-1)의 아미노기 말단 트리펩타이드 합성 유사체의 일종이다. 신경 염증을 줄이고 시냅스 기능을 지원해 레트 증후군의 증상을 치료하도록 설계됐다.
FDA는 지난해 9월, 트로피네타이드의 신약 허가 신청(NDA)을 접수하고 이를 우선 심사(Priority Review) 대상으로 지정했다. 심사 기간은 오늘 3월 12일까지다.
당뇨 치료제 ‘마운자로’, 비만 치료제로의 행보도 주목돼
여기에 일라이릴리의 제2형 당뇨병 및 비만 치료제인 ‘마운자로(Mounjaro)’의 잠재력 또한 향후 의약품 시장에 변수로 작용할 것으로 보인다.
마운자로는 음식을 먹고 혈당이 높아지면 분비되는 ‘GLP-1'와 ‘GIP’라는 호르몬 수용체를 활성화시킨다. 인슐린 분비를 촉진시켜 당뇨병을 치료하는 방식이다.
동시에 뇌의 포만중추를 자극해 식욕을 낮추고 칼로리 소비를 촉진시켜 살도 빼준다. 일주일에 한 번 맞는 피하주사제 형태다.
지난해 5월 미국 식품의약국(FDA)에서 제2형 당뇨치료제로 허가를 받은 데 이어 올 연말 또는 내년 초 비만 치료제로도 승인을 받을 것으로 예상된다.
국산 신약 가시적 성과와 정부의 지원
국산 신약 양적 성장, 실질적 성과 확산도 이끌어내
국내 첫 신약 탄생 이후 지난해까지 식품의약품안전처 허가를 받은 국산 신약은 총 36개 품목이다. 국산 신약의 양적 성장과 함께 시장성 측면에서도 성과로 이어지기 시작했다.
지난해 국산 신약들의 국내 매출 규모는 전년도(4,178억 원) 대비 18.7% 증가한 4,959억 원인 것으로 나타났다.
최근 발표된 의약품 시장조사기관 아이큐비아(IQVIA)에 따르면, 지난해 기준 국산 신약 22개 품목군이 국내 의약품 시장에서 매출을 기록했다. 총 3개의 제품군은 연 매출 1,000억 원을 돌파하며 블록버스터 약물로 이름을 올렸다.
보령 ‘카나브군’이 지난해 국산 신약 매출 1위의 기염을 토했다. 보령은 2010년 9월 식품의약품안전처로부터 고혈압 치료제 '카나브'를 국산 15호 신약으로 승인받았다.
단일 품목들의 매출 실적은 타 제품 대비 다소 부족했지만 5개의 카나브 기반 약물들의 매출이 합쳐져 전년도(975억 원) 대비 16.9% 증가한 1,140억 원의 연 매출을 달성했다.
HK이노엔의 ‘케이캡’은 카나브군을 매서운 속도로 따라잡으며 매출 격차를 줄이고 있다. 지난해 대비 16.0% 증가한 1,048억 원의 실적을 올리며 출시 4년 만에 연 매출 1,000억 원을 넘어섰다.
LG화학의 '제미글로군' 역시 전년도(963억 원) 대비 8.3% 증가한 1,044억 원의 실적을 달성하며 처음으로 연 매출 1,000억 원 이상의 실적을 기록했다.
이 밖에 대원제약 진통제 ‘펠루비’, 일양약품 위장약 ‘놀텍’, 동아에스티 ‘슈가논군’ 등 중견제약사가 개발한 의약품도 연 매출 200~300억 원대 블록버스터 약물 대열에 합류했다.
바이오헬스는 미래먹거리 산업, 혁신 신약 개발에 전폭적 지원할 것
최근 정부가 '바이오헬스 신시장 창출 전략'을 통해 5년 내 신약 강국 도약 의지를 드러냈다.
지난달 28일 보건복지부는 오는 2027년까지 연 매출 1조 원 이상인 블록버스터급 신약 2개가 개발되도록 지원해 바이오헬스 분야 글로벌 6대 강국으로 도약하겠다는 비전을 제시했다.
이날 정은영 복지부 보건산업정책국장은 "한국도 블록버스터급 신약을 가질 수 있는 국가로 성장하고 있다”고 제약·바이오 업계 성장세에 대한 기대감을 드러냈다. 이어 “현재 5~6개의 신약에 주목하고 있으며 2개 정도의 블록버스터 신약이 5년 내 탄생할 것”이라고 말했다.
'바이오헬스 신시장 창출 전략'에 따르면 메가 펀드(K-바이오 백신 펀드) 조성도 추진한다. 2027년까지 연 매출 1조 원 이상의 블록버스터급 신약 2개를 창출하고, 2030년까지 국가 신약 개발사업에 2조 2,000억 원을 지원한다.
더불어 의료기기와 신약 개발의 신속한 개발을 막는 각종 규제혁신을 추진한다는 계획이다.
혁신 의약품 개발 지원의 일환으로 암·희귀질환 치료제에 대한 '품목허가(식약처)-급여평가(심평원)-약가협상(건보공단)'을 동시 진행하는 시범사업을 시행한다. 필수의약품에 대해서는 원가 보전 신청접수 상시화 등을 통해 상한금액을 신속하게 인상한다.
또한 민-관협의체를 구성해 비대면 임상시험 가이드라인과 혁신 신약에 대한 적정 보상방안을 마련한다. 더불어 혁신형 제약기업의 인증 유형을 세분화해 제약기업의 혁신 신약 개발을 적극 지원할 예정이다.
일각에서는 정부의 바이오헬스산업 육성책의 실효성에 대한 우려를 제기한다. 1조원 규모 메가펀드 조성에만 집중돼 있고 바이오벤처 생태계를 떠받칠 정책은 없다는 것이다.
신약강국 향한 도전 '박차'
국산 신약, 해외서 종횡무진, ‘신약 수출시대’ 연다
복제약 내수시장에 집중하던 국내 제약·바이오 기업들이 신약 수출로 서서히 방향을 틀고 있다. 신약이 제약·바이오 산업의 미래 신성장동력으로 부상하면서 기업들에게 해외진출은 확고한 자리매김을 위한 최우선 과제가 됐다.
이미 다양한 분야의 신약들이 브라질, 멕시코, 싱가포르 등 여러 국가에서 수출계약을 맺거나 시판 허가를 받았다.
세계 최대 의약품 시장인 미국에서는 5년 안에 매출 1조 원의 블록버스터 국산 신약이 나올 것이라는 전망도 나온다.
국산 신약 수출이 본격적으로 열리기 시작한 건 일양약품의 항궤양제 ‘놀텍’과 보령 고혈압 치료제 ‘카나브’가 중남미 등에 진출하면서부터다.
2018년부터 멕시코 상위제약사인 치노인사를 통해 수출 중인 놀텍은 과테말라, 엘살바도르, 코스타리카, 파나마, 온두라스, 니카라과, 도미니카공화국, 파라과이, 볼리비아, 콜롬비아 등 중남미 시장에서도 수출 성과를 이어가고 있다.
특히 카나브는 '국산 신약 수출의 표본'이라는 업계 평가를 받고 있다. 지난해 국산 신약 중 최대 실적을 기록한 카나브는 2014년 멕시코를 시작으로 해외 영토를 빠르게 확장해 지금까지 40여 개국에 진출했다. 해외 누적 판매액은 1억 5,000만 달러(약 2,000억 원)에 이른다.
카나브에 이어 위식도 역류질환 치료제인 HK이노엔의 ‘케이캡’과 대웅제약의 ‘펙수클루’ 등도 해외에서 눈에 띄는 성과를 내고 있다.
케이캡은 35개국에 수출 계약을 맺고 지난해에만 1,252억 원의 판매 기록을 세웠다. 블록버스터 신약 탄생은 불과 케이캡 출시 3년 만에 이뤄졌다. HK이노엔은 2028년까지 케이캡 100개 국가 진출을 목표로 글로벌 사업에 더욱 박차를 가할 예정이다.
2021년 허가받은 대웅제약의 펙수클루는 15개국에서 수출 계약을 이뤄냈으며, 최근 브라질과 멕시코에 당뇨병 신약 ‘엔블로’ 수출 계약을 맺었다. 국내 출시 전 이뤄진 첫 번째 수출 계약으로 내년 하반기 출시가 가능할 것으로 예상된다.
세계 최대 의약품 시장 미국에서도 ‘선전’ 중, 5년 내 신약 수출 1조 원 전망
미국에서도 국산 신약이 맹활약하고 있다. SK바이오팜의 뇌전증 신약 ‘엑스코프리’는 지난해 미국에서만 1,692억 원의 판매고를 올렸다. 전년 대비 116.3% 증가한 수치다.
SK바이오팜은 현지 의료전문가와 환자를 대상으로 더욱 공격적인 영업·마케팅을 펼칠 계획이다. 올해 미국에서의 엑스코프리 매출 목표는 2,700억~3,000억 원(2억 500만 달러~2억 2,800만 달러, 달러당 1335원 기준)으로 잡았다. 업계에선 올해 매출 2억 달러를 무난히 달성하고 2027~2028년께 미국 매출 1조 원을 돌파할 것으로 내다봤다.
한미약품의 경우, 신약 기술 수출에 힙입어 높은 성장세를 보였다. 2012년 미국 스펙트럼에 넘겨 공동 개발한 호중구감소증 치료제 ‘롤론티스’는 지난해 미국 출시 1분기 만에 매출 1,000만 달러를 넘겼다. 스펙트럼은 올해 미국 매출 전망치를 1억 달러로 예상했다.
그런가 하면 유한양행의 폐암 치료제 ‘렉라자’는 내년께 미국에 본격적으로 진출, 글로벌 블록버스터으로서의 기대감을 키우고 있다.
렉라자는 유한양행이 2018년 미국 얀센에 최대 1조 4,000억 원 규모로 기술 수출한 신약이다. 얀센은 렉라자 병용 요법이 미국식품의약국(FDA) 승인을 받으면 향후 50억 달러까지 매출 확대가 가능할 것으로 보인다.
기술 수출도 ‘활발’, ”제약주권 확립 위해 해외 진출에 더욱 속도내야”
제약·바이오 업계는 최근 몇 년간 꾸준히 기술수출 성과를 올리고 있다.
최근 5년간 제약·바이오 기업의 기술수출 규모가 350억 달러에 달했다. 한국제약바이오협회가 집계한 최근 5년 제약바이오 업계 기술수출액은 350억 2,463만 달러다. 원달러 환율 1,235원 기준 43조 2,729억 원 규모다. 우리나라가 신약개발 성과가 적은 볼모지였던 것을 감안하면 괄목할 만한 결과다.
기술수출 등 신약개발 성과가 나오기 시작하면서 국내 제약·바이오 기업들은 내수용을 넘어 글로벌 혁신신약 개발에 적극 뛰어드는 모습이다.
제약업계 관계자는 “국내 기업들의 신약개발 의지는 날로 높아졌지만 내수시장은 규모가 작고 약값을 정부에서 컨트롤하는 등 그간 좋은 실적을 올리기에는 분명한 한계가 존재했다”고 설명하며 “정부가 신약 수출에 힘을 실어주면서 제약·바이오 업계의 글로벌 진출은 더욱 활발한 움직임을 보일 것으로 전망된다”고 말했다.
한국제약바이오협회는 “블록버스터 신약개발 역량, 신약 기술수출 성공, 선진국 시장 허가 진출 등 곳곳에서 희망의 증거가 나오고 있다"며 "제약·바이오 산업이 국가 미래성장 동력으로 자리를 잡았다”고 평가했다.
이어 "앞으로 제약강국 도약의 초석인 제약주권 확립을 위해 산업의 경쟁력을 높이고 해외 진출에 더욱 속도를 내야 한다"고 강조했다.
2023년 신약 개발 전망 키워드는
국내 제약시장 확대 양상, 임상 능력 ‘강화’
국내 제약시장 규모는 2021년 기준, 179억 달러로 2017년부터 2021년까지 연평균 6.0%의 성장을 기록했다.
국내외 제약산업이 지속해서 성장함에 따라 국내 임상시험도 강세를 보이고 있다. 특히 해외에서도 임상 수행 능력을 인정받으면서 다양한 결과물을 도출해내고 있다.
신약을 개발하기 위해서는 의약품이 될만한 원천기술을 탐색, 그에 따라 발견된 후보물질의 가능성을 파악하는 전임상단계를 거쳐 최종적으로 안전성과 유효성을 파악하기 위한 임상시험이 실시된다.
국가임상시험지원재단(KoNECT)에 따르면 임상시험계획(IND) 승인 건수는 지난 2017년 658건에서 2018년 679건, 2019년 714건, 2020년 799건, 2021년 842건으로 매년 꾸준히 증가하고 있다. 20년전보다 무려 6배이상 상승한 수치다.
이는 국내 임상수행 능력이 발전하고 있음을 의미한다. 특히 다국가 임상계획 승인이 무려 10배 가량 상승해 대외적으로 국내 임상 능력이 인정받고 있음을 알 수 있다.
생소했던 mRNA 백신, 주류 백신으로 대중화될 것
국산 제약시장이 성장세로 신약 개발이 활발해지면서 신약 분야가 확대됨은 물론 트렌드에도 변화가 일고 있다. 만성질환 분야 중심으로 개발돼 왔던 국내 신약 분야는 점차 항암분야는 물론 희귀질환 영역으로까지 확대됐다.
특히 코로나19 팬데믹으로 인해 백신과 세포유전자 치료제 관심이 크게 늘었다. 제약·바이오 업계에서는 mRNA(메신저 리보핵산) 플랫폼 기술 확보 경쟁이 치열해졌다. 생소했던 mRNA 백신은 코로나19 팬데믹으로 대중에게 강하게 각인돼 향후 주류 백신으로의 대중화가 전망되고 있다.
RNA 치료제는 표적 단백질을 발현시키거나 단백질 발현을 억제 또는 변경시키도록 설계된 치료제다. mNRA 치료제는 체내에 결핍된 단백질을 생산하도록 유도하는 역할을 한다. 대표적으로 미국 화이자(Pfizer)의 ‘코미나티’(Comirnaty)와 모더나(Moderna)의 ‘스파이크백스’(Spikevax)가 있다.
국내 백신 분야에서는 SK바이오사이언스와 GC녹십자를 mNRA 치료제에서 선두를 달리고 있다.
국내 유일 코로나19 백신 개발 제약사인 SK바이오사이언스는 국산 1호 코로나19 백신 ‘스카이코비원’의 기반 기술을 활용해 엔데믹 시대를 선도할 제품과 기술력을 확보한다는 계획이다. 세포유전자치료제(CGT)와 차세대 플랫폼으로 mRNA 백신 개발에도 박차를 가할 예정이다.
GC녹십자는 대상포진 백신, mRNA 인플루엔자 백신 개발 과제를 수행하고 있다. 대상포진 백신은 미국 자회사 큐레보를 통해 임상 2상 진행 중으로, 이르면 올해 초 톱라인 데이터 도출이 기대되고 있다. mRNA 백신은 올해 2분기 임상1상 승인을 목표로 자체 및 파너트와 협업을 진행 중이다.
'시간·비용 절감' AI 신약 개발 기술 급부상
'AI 신약 개발'이 미래 제약 산업 핵심 분야로 떠오르고 있는 가운데 글로벌 제약사뿐만 아니라 국내 기업들도 빅데이터 분석과 AI기술을 이용한 혁신적인 신약 개발 기술 도입에 한창이다.
유한양행, 대웅제약, 한미약품, CJ헬스케어, JW중외제약 등 많은 제약사들이 다양한 방식으로 AI 기술을 도입해 적극 활용하고 있다.
AI 기술은 IT 산업뿐만 아니라 제조업, 금융업, 서비스업 등 다양한 산업 분야에 활용되고 있다.특히 신약 개발 분야는 AI가 원활하게 구현되는 핵심 인프라 영역이다. 방대한 빅데이터와 AI 기술이 신약 개발 기간과 비용을 획기적으로 줄여 신약 개발의 성공율을 높이고 있다.
AI 기반 신약 개발 기술에 정부도 힘을 싣고 있다. 정부는 2028년까지 매출 1조 원이 넘는 블록버스터 신약 2개를 탄생시킨다는 목표를 설정하고, 이를 위해 AI, 빅데이터와 같은 IT 신기술을 접목시킨다는 구상을 제시했다.
전통적으로 하나의 신약을 개발하기 위해 평균 15년이 필요하다. 이를 7년으로 단축하는 동시에 조단위 개발 비용은 6,000억 원 수준으로 감소시킬 수 있다는 게 정부 측 설명이다.
한국과학기술정보연구원 'AI 신약 개발' 보고서에 따르면, 글로벌 제약사들은 AI 기술을 활용한 신약 후보물질 탐색에 주목할 만한 성과를 내고 있으며, 후보물질 탐색부터 전임상 시험 설계, 독성 예측, 임상 시험 최적화 등 전 과정에서 빅데이터와 AI 기술이 활용되고 있다.
세계 AI 신약개발 시장 규모는 2021년 4억 1,320만 달러에서 2022년 6억 980만 달러로 성장했으며, 매년 45.7% 성장해 2027년 40억 350만 달러에 이를 것으로 전망된다.
세부적으로는 면역항암제 분야가 44.5%로 가장 큰 비중을 차지하고 있다. 항암제 수요가 지속적으로 증가 추세에 있어 2022년 2억 7,090만 달러에서 2027년 17억 6,570만 달러에 이를 것으로 예측되고 있다. 신경 퇴행성 질환 관련 시장이 2027년 14억 9,230만 달러, 심혈관 질환이 3억 5,910만 달러로 뒤를 잇는다.
출처
[신약 트렌드①] 2023년 제약바이오 업계가 주목하는 신약은?
[신약 트렌드②] 국산 신약 가시적 성과 보여... 정부 “블록버스터 신약 개발 지원할 것"
[신약 트렌드③] 국산 신약, 해외서 종횡무진…신약강국 향한 도전 ‘박차’
[신약 트렌드④] 2023년 신약 개발 전망 키워드는 ‘mRNA 백신, AI’